因世界首个CAR-T疗法上市，2017年被不少业内同行认定为基因治疗的元年。
2018年，随着基因治疗、基因编辑治疗以及基于其他生物学技术在医疗领域开发和应用的增多，我们不断地发现问题，解决问题。
纵观2018的生物医药领域，在技术突破以外，我们可以明显发现有不少适应性政策也在快速跟进。
以下，让我们一起回顾。
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2018年1月25日， 国家食品药品监管总局发布公告，决定适用5个国际人用药品注册技术协调会（ICH）二级指导原则
即：《M4：人用药物注册申请通用技术文档（CTD）》《E2A：临床安全数据的管理：快速报告的定义和标准》《E2D：上市后安全数据的管理：快速报告的定义和标准》《M1：监管活动医学词典（MedDRA）》和《E2B（R3）：临床安全数据的管理：个例安全报告传输的数据元素》。
用于鼓励药品创新，推动我国药品注册技术标准与国际接轨，加快药品审评审批，加强对药品全生命周期的管理。
2
2018年2月25日，首个非人灵长类动物体细胞克隆。
中国科学院神经科学研究所孙强研究员团队实现国际首个非人灵长类动物的体细胞克隆。
白春礼指出：“体细胞克隆猴的成功，以及未来基于体细胞克隆猴的疾病模型的创建，将有效缩短药物研发周期，提高药物研发成功率。”
3
2018年4月30日，港交所新订《主板上市规则》条文生效
新增章节：
（1）容许未能通过主办财务资格测试的生物科技公司上市；
（2）容许拥有不同投票权架构的公司上市；
（3）为寻求在香港作第二尚是的大中华及国际公司设立新的便利第二上市渠道。
4.2018年5月16日，FDA批准首个用于镰刀型贫血的基因编辑疗法进入临床实验
Sangamo和Bioverativ（Sanofi子公司）联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病的候选基因疗法BIVV003的IND申请。BIVV003是两家公司合作开发的基于ZFN基因编辑技术的自体细胞疗法
5
2018年7月10日，《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》正式对外发布
在确保数据真实、完整、准确、可溯源，生产过程符合国际人用药品注册技术协调会（ICH）药物临床试验质量管理规范（GCP）相关要求的前提下，药品的境内外同步研发在境外获得的创新药临床试验数据及在境外开展仿制药研发，具备完整可评价的生物等效性数据的，均可用于在中国的药品注册申报。
6
2018年7月15日，长春长生疫苗事件
长春长生疫苗事件
来源：CCTV财经频道
7月15日，国家药品监督管理局发布通告指出，长春长生生物科技有限公司冻干人用狂犬病疫苗生产存在记录造假等行为。3个月后，该事件以国家药监局和吉林省食药监局分别对长春长生生物科技有限公司做出多项行政处罚，长春长生被处罚款91亿余元结案。
7
2018年9月10日，美国联邦巡回上诉法院将一项CRISPR-Cas9关键知识产权授予Broad研究所
法院维持了去年美国专利审判和上诉委员会允许Broad获得相关专利的决定，Broad研究所将继续拥有在真核生物中使用CRISPR基因编辑的知识产权。美国联邦巡回上诉法院表示，UCB研究的重点是细菌，并没有透露相同技术在植物和动物中的“明显”应用。因为这些创新不同，双方都有权获得各自工作的专利。
8
2018年10月5日，欧洲药品管理局（EMA）受理首个用于β地贫的基因疗法上市许可
LentiGlobin制备流程
来源：https://www.bluebirdbio.com/
用于治疗输血依赖性（TDT）非β0/β0基因型β-地中海贫血的青少年和成年患者的LentiGlobin基因疗法进入EMA快速评审通道，或可缩短评审时间到150日。
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2018年10月10日，FDA通过首个CRISPR基因编辑疗法的临床实验申请，用于SCD
CTX-001制备流程
来源：
CTX-001由CRISPR Therapeutics和VertexPharmaceuticals合作开发，用于治疗镰刀型贫血（SCD）及β地中海贫血。去年，CTX-001的临床实验申请（CTA）在欧洲获批，目前正在欧洲招募β地贫患者。在美国针对SCD的临床实验预计将在2018年末启动。
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2018年11月26，世界首例基因编辑婴儿诞生
来自中国深圳的科研工作者贺建奎宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿在中国诞生，打破了2015年12月首届人类基因组编辑峰会世界各国科学家“禁止将基因编辑技术用于以生殖为目的的临床研究和应用”的共识。
11
2018年11月30日，FDA批准了世界首个基于CRISPR的体内基因编辑治疗临床实验
美国基因编辑公司EDITAS宣布美国食品药物管理局（FDA）批准了EDIT-101的一期临床申请。EDIT-101是一种被FDA批准临床的基于CRISPR的体内（in vivo）基因组编辑疗法，研发用于治疗一种罕见遗传病：第10类莱伯氏先天性黑朦。
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2018年12月17日，第二个基于ZFN的体内基因编辑疗法人体临床实验开始
Sangamo Therapeutics SB-FIX的第一位患者治疗开始。这是全球第二个进入临床实验阶段的锌指核酸酶（ZFN）体内基因编辑疗法。该疗法针对的是B型血友病。全球第一个进入临床实验阶段的ZFN体内基因编辑疗法针对的是亨特氏综合征。
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2018年12月17日，国家药品监督管理局有条件批准首个国产PD-1单抗上市
特瑞普利单抗宣传图
